Sobre o tema
A terapia gênica é uma abordagem inovadora que consiste na introdução de material genético em células de um paciente para tratar ou prevenir doenças. No caso da distrofia hereditária da retina causada por mutações no gene RPE65, utiliza-se um vírus modificado como vetor para transportar uma cópia funcional do gene até as células da retina. Uma vez dentro das células, o gene passa a ser expresso, produzindo a proteína normal necessária para a visão. Esse tratamento representa um marco na medicina personalizada, pois ataca a causa genética da doença. A aprovação pela Anvisa em 2022 abriu novas perspectivas para pacientes com perda de visão progressiva, destacando a importância da regulação de terapias avançadas.
Tópicos relacionados
- Terapia gênica: conceito e aplicações
- Distrofia hereditária da retina e gene RPE65
- Vetores virais na terapia gênica
- Expressão gênica e produção de proteínas
- Regulação de produtos de terapia avançada pela Anvisa
Enunciado
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
Alternativas
- A)
correção do código genético para a tradução da proteína.
- B)
alteração do RNA ribossômico ligado à síntese da proteína.
- C)
produção de mutações benéficas para a correção do problema.
- D)
liberação imediata da proteína normal na região ocular humana.
- E)
expressão do gene responsável pela produção da enzima normal.
Avaliar: +1 XP. Favoritar: salva pra revisar. Comentar: +5 XP + 1 credito IA.
Comentarios (0)
Carregando comentarios...
Perguntas frequentes
Como funciona a terapia gênica com vetores virais?
A terapia gênica utiliza vetores virais modificados para entregar genes funcionais em células do paciente. Esses vetores são vírus inativados que não causam doença, mas carregam o gene terapêutico.
Quais doenças podem ser tratadas com terapia gênica?
Doenças genéticas hereditárias, como distrofias retinianas, imunodeficiências combinadas severas e certos tipos de câncer estão entre as principais aplicações da terapia gênica.
Qual é o papel da Anvisa na aprovação de terapias gênicas?
A Anvisa avalia a segurança e eficácia de produtos de terapia avançada, incluindo terapias gênicas, antes de sua comercialização no Brasil, seguindo critérios rigorosos.