Gene therapy concept render

Terapia genética é uma técnica inovadora que modifica genes para tratar ou prevenir doenças, com aplicações em distúrbios hereditários e câncer.

Sobre o tema

A terapia genética consiste na introdução, remoção ou alteração de material genético dentro das células de um paciente para tratar uma condição médica. O primeiro estudo clínico aprovado nos Estados Unidos ocorreu em 1990, visando tratar crianças com imunodeficiência combinada severa (SCID). Desde então, a área evoluiu significativamente, especialmente com o desenvolvimento de vetores virais, como os baseados em vírus adeno-associados (AAV) e lentivírus, que entregam genes funcionais às células-alvo.

Um marco importante foi a aprovação, em 2017, do tisagenlecleucel (Kymriah), uma terapia CAR-T para leucemia linfoblástica aguda, e do voretigene neparvovec (Luxturna) para distrofia retiniana hereditária. No Brasil, a primeira terapia genética aprovada pela ANVISA foi o Zolgensma, para atrofia muscular espinhal, em 2020. Atualmente, mais de 2.000 ensaios clínicos estão em andamento globalmente, explorando desde doenças monogênicas até doenças complexas como Alzheimer e HIV.

Apesar do potencial, a terapia genética enfrenta desafios, como resposta imune aos vetores, custo elevado (alguns tratamentos ultrapassam US$ 2 milhões) e questões de edição germinativa. As ferramentas de edição de genes, como CRISPR-Cas9, permitem correções precisas, mas a segurança em longo prazo ainda é estudada. A pesquisa continua avançando, com promessas para doenças até então incuráveis.

Perguntas frequentes

Como funciona a terapia genética?

Ela insere, remove ou altera genes nas células do paciente, geralmente usando um vetor viral (como um vírus inativado) para transportar o material genético. O objetivo é corrigir uma mutação ou introduzir uma função terapêutica.

Quais doenças podem ser tratadas com terapia genética?

Atualmente, doenças monogênicas como atrofia muscular espinhal, distrofia retiniana e imunodeficiências combinadas são alvos principais. Também há avanços em câncer (terapias CAR-T) e doenças infecciosas como HIV.

A terapia genética é segura?

Os ensaios clínicos mostram riscos controlados, como reações imunológicas ou toxicidade dos vetores. A segurança a longo prazo ainda é monitorada, e tratamentos aprovados passam por rigorosos testes.