Gene therapy concept render

Gene terapia é uma técnica de medicina molecular que insere genes saudáveis em células para tratar doenças genéticas, com avanços recentes como o uso de CRISPR.

Sobre o tema

A terapia genética consiste na introdução de material genético funcional em células de um paciente para corrigir defeitos hereditários ou adquiridos. O gene terapêutico é geralmente entregue por um vetor viral, como adenovírus ou lentivírus, que foi modificado para não causar doenças. Uma vez dentro da célula, o gene pode substituir um gene defeituoso, silenciar uma mutação nociva ou conferir uma nova função, como a capacidade de combater tumores.

Os primeiros ensaios clínicos de terapia gênica ocorreram no início dos anos 1990, mas um marco trágico foi a morte de Jesse Gelsinger em 1999, devido a uma reação imune ao vetor viral. Esse evento levou a reformulações rigorosas nos protocolos. Nas décadas seguintes, avanços na engenharia de vetores e no conhecimento do genoma humano permitiram o desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes.

Atualmente, a terapia gênica já é aprovada para várias doenças. O Luxturna (voretigene neparvovec) trata a distrofia retiniana hereditária, enquanto o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) é usado para atrofia muscular espinhal. A edição genética com CRISPR-Cas9, que permite cortar e modificar o DNA com precisão, abriu novas fronteiras, com ensaios para anemia falciforme e beta-talassemia.

Apesar dos progressos, a terapia genética enfrenta desafios como os altos custos, a entrega eficiente a tecidos específicos e questões éticas envolvendo edição de células germinativas. No Brasil, o SUS incorporou o Zolgensma em 2022, ampliando o acesso, mas a regulação e o financiamento continuam sendo tópicos centrais para a expansão da técnica.

Perguntas frequentes

Como funciona a terapia genética?

A terapia genética insere um gene funcional em células do paciente usando um vetor viral ou não viral. Esse gene compensa um defeito genético, silencia uma mutação ou adiciona uma nova função terapêutica.

Quais são os riscos da terapia genética?

Os principais riscos incluem reações imunológicas ao vetor, inserção incorreta do gene que pode causar câncer, e toxicidade. Ensaios clínicos rigorosos monitoram esses efeitos.

Que doenças podem ser tratadas com terapia genética?

Atualmente, doenças hereditárias como distrofia retiniana, atrofia muscular espinhal e certos tipos de anemia falciforme têm terapias aprovadas. Ensaios também investigam tratamentos para câncer (CAR-T) e doenças neurodegenerativas.